WHAT:,美國科學家首次成功以CRISPR技術修改人類胚胎DNA
Oregon Health and Science University的科學家Shoukhrat Mitalipov團隊成功以CRISPR技術修改人類胚胎基因,去除當中可能會引起猝死的遺傳性心臟病病毒變異。同時,他們還突破現階段技術限制,成功減少出現「馬賽克現象 Mosaicism」及預期以外(Off-target)的突變。實驗結果已於本週三(8月2日)在學術期刊《Nature》發表。
在美國之前,中國科學家早在2015年已在人類胚胎試用CRISPR技術。當時中國廣州孫逸仙大學領先全球,率先在人類胚胎中使用CRISPR技術,但只有少部分含有已修正的基因物質,亦有出現非預期的突變。
「馬賽克現象Mosaicism」便是形容以上狀況,即胚胎細胞並未全數修改成計劃中的DNA,只有部分成功。基因編輯工程中如出現馬賽克或突變,對人類胚胎而言都是危險的。

基因變異,人人變成X-Men?(圖:GIPHY)
Mitalipov團隊用上接近60個體外受精而成的人類胚胎,它們專為實驗而製,「父親」為身上帶有遺傳性病毒變異的男性。不過,這些經基因改造的胚胎沒有機會活下來,因為團隊根本不打算把它們放入子宮——也不可以這樣做。美國國會早已反對將基因改造胚胎孕育成人的提案,所以它們只有數天壽命。要是它們真的繼續成長為胎兒,科學界將面臨更嚴重的道德難題…… 當然,現在已經很多了。

Shoukhrat Mitalipov本人(圖:MIT Technology Review)
HOW:提早注入——在受精的同時,將CRISPR注入卵子
據報導,Mitalipov團隊提早注入CRISPR的手法能夠成功避免前人遇到的問題。
基因編輯的綠燈
今年2月,美國科學政策的風向標National Academy of Sciences開腔支持基因編輯技術,建議將來批准使用該技術防止患有嚴重疾病的兒童出生——當然過程必須非常慎重;而增強人類的特質和能力,如改善智能、外觀等目標則應禁止。政府如不能保證基因編輯技術不會被用作「優生」,則不應容許任何形式的基因編輯發生。
背景資料
CRISPR基因編輯技術主要包含兩種基本元素:
1) 負責引路的RNA,負責瞄準特定DNA序列
2) 負責「剪切DNA」的內切酶 cas9
CRISPR可刪除、修正細胞中特定的基因突變,而且修改後理論上可依靠正常繁殖「流傳後代」。另外,CRISPR比較其他現存的基因編輯技術「簡單」及「便宜」,美金幾百元的工具便能進行。當然所謂簡單和便宜都是相對的,詳情可以參考這段TED演講:
延伸閱讀:
- MIT Technology Review:U.S. Panel Endorses Designer Babies to Avoid Serious Disease
- Nature: Chinese scientists genetically modify human embryos
- Nature: Correction of a pathogenic gene mutation in human embryos
- The New York Times: In Breakthrough, Scientists Edit a Dangerous Mutation From Genes in Human Embryos
- The NewYorker: The Gene Hackers
- 科技新報:DNA 編輯大師 CRISPR/Cas9,開創新時代的基因編修技術
封面圖片:Digital Trends;製圖:Dot Plus